小児難病ムコ多糖症とは

ムコ多糖症の発生率は岐阜大学の調べによると、約5万人に一人の割合で発祥するというデータが出ています。
過去20年、岐阜大学において400人あまりのムコ多糖患者を診断してきました。ですから日本においては毎年20人前後の患者が誕生していることになります。
ムコ多糖症は、症状が毎日のように進行していく小児難病です。
ムコ多糖が体中に溜まっていき、各臓器などに障害や悪影響を及ぼして、だんだん体が衰弱してしまいます。
ムコ多糖症は進行していくと、聴力がなくなったり、運動能力や知能障害、呼吸困難等を発症して早期に亡くなってしまいます。
以前ですと有効な治療方法として骨髄移植だけでした。
しかし拒絶反応などの副作用があり、術後に亡くなる方もいらっしゃったようです。